美國(guó)當(dāng)局批準(zhǔn)一公司進(jìn)行人體移植基因編輯豬腎臟臨床試驗(yàn)
來(lái)源： 新華社
2025-09-09 16:17:00
研究基因編輯豬器官的美國(guó)生物技術(shù)企業(yè)“E創(chuàng)世紀(jì)”公司8日說(shuō)，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準(zhǔn)該公司進(jìn)行人體移植基因編輯豬腎臟的臨床試驗(yàn)。
據(jù)美國(guó)有線電視新聞網(wǎng)報(bào)道，該公司計(jì)劃今年內(nèi)開(kāi)展獲批后的第一例臨床試驗(yàn)，并計(jì)劃在未來(lái)兩年半內(nèi)完成33例試驗(yàn)。
公司首席執(zhí)行官邁克·柯蒂斯說(shuō)，要了解經(jīng)過(guò)基因編輯的豬器官在不同病情患者身上的作用效果，最好的方式就是開(kāi)展大規(guī)模研究。
迄今，美國(guó)醫(yī)生已經(jīng)實(shí)施過(guò)數(shù)例豬器官人體移植手術(shù)，但這些手術(shù)均在“同情用藥”規(guī)則下開(kāi)展，即在患者病情極其危重、沒(méi)有任何其他治療手段的情況下，經(jīng)過(guò)嚴(yán)格評(píng)估和監(jiān)督，使用尚未正式獲批上市但處于研發(fā)階段的藥物或療法。
業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，大規(guī)模臨床試驗(yàn)獲批意味著健康狀況相對(duì)較好的患者也可以接受豬器官移植，這將可以幫助研究人員進(jìn)一步檢測(cè)經(jīng)過(guò)基因編輯的豬器官在更廣泛人群中的耐用性。
這一批準(zhǔn)受到了美國(guó)腎病患者組織的歡迎。美國(guó)腎病患者協(xié)會(huì)政策與全球事務(wù)部門主管保羅·康韋說(shuō)：“這是一個(gè)充滿希望的時(shí)代。”
統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)共有約3700萬(wàn)成年人患有慢性腎病，其中80多萬(wàn)人患有晚期腎衰竭，正在等待腎臟移植；每名病患平均需要3至5年才能等到可移植腎源，而O型血患者等待的時(shí)間可能長(zhǎng)達(dá)10年。
康韋說(shuō)，先前一項(xiàng)針對(duì)協(xié)會(huì)成員的調(diào)查顯示，若FDA批準(zhǔn)人體移植豬腎臟，超過(guò)七成受訪者愿意接受此類移植手術(shù)。
就在“E創(chuàng)世紀(jì)”公司宣布人體移植基因編輯豬腎臟臨床試驗(yàn)獲批的同一天，美國(guó)麻省總醫(yī)院的醫(yī)生宣布，他們完成了該院第三例人體移植豬腎臟手術(shù)?；颊弑葼枴に箞D爾特現(xiàn)年54歲，于6月14日接受移植，如今不僅已經(jīng)回家，還開(kāi)始上班。
麻省總醫(yī)院2024年3月進(jìn)行了全球首例人體移植基因編輯豬腎臟手術(shù)，但在約兩個(gè)月后，時(shí)年62歲的男性患者因與移植器官無(wú)關(guān)的心臟問(wèn)題去世。今年1月，這家醫(yī)院又為67歲患者蒂姆·安德魯斯進(jìn)行了豬腎臟移植，他至今存活。按美國(guó)有線電視新聞網(wǎng)說(shuō)法，這是當(dāng)前全球接受豬腎臟移植后存活時(shí)間最長(zhǎng)的患者。
麻省總醫(yī)院三次豬腎移植手術(shù)的腎源均來(lái)自“E創(chuàng)世紀(jì)”公司。
美國(guó)紐約大學(xué)蘭貢醫(yī)療中心2024年4月也為一名女患者實(shí)施過(guò)豬腎臟移植手術(shù)，但術(shù)后不久就將移植腎摘除。同年11月，同一醫(yī)療團(tuán)隊(duì)又為另一名女患者進(jìn)行了豬腎臟移植，但因出現(xiàn)與移植無(wú)關(guān)的感染，而患者減少使用抗排異藥物后導(dǎo)致排異反應(yīng)，醫(yī)療團(tuán)隊(duì)經(jīng)評(píng)估在移植手術(shù)130天后將豬腎臟取出。
這兩次豬腎臟移植手術(shù)的腎源來(lái)自美國(guó)“聯(lián)合治療”公司。