據(jù)統(tǒng)計(jì),我國約有700萬矮小癥患兒,且發(fā)病人數(shù)仍呈上升趨勢(shì)。生長激素是兒童矮小癥的核心治療藥物,然而長期以來,我國兒童生長激素治療領(lǐng)域面臨著“短效制劑每日注射依從性難保證、長效藥物價(jià)格高且選擇有限”的困局。2025年12月7日,國家醫(yī)保局、人力資源和社會(huì)保障部聯(lián)合印發(fā)《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄(2025年)》(以下簡(jiǎn)稱新版藥品目錄)。作為兒童內(nèi)分泌領(lǐng)域的I類創(chuàng)新藥,怡培生長激素注射液(商品名:益佩生)成功納入新版藥品目錄,用于治療3歲及以上兒童生長激素缺乏癥所致生長緩慢。
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來源 視覺中國
“通過創(chuàng)新結(jié)構(gòu)修飾的Y型聚乙二醇長效生長激素,可更大程度地保留藥物的生物學(xué)活性,藥效持續(xù)時(shí)間得到延長,實(shí)現(xiàn)每周一次給藥。”南京醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科主任顧威介紹,Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)顯示,怡培生長激素年化生長速率非劣于進(jìn)口短效制劑,不良反應(yīng)發(fā)生率相似,且怡培生長激素組中和抗體和抗藥抗體檢出率為0,安全性表現(xiàn)優(yōu)異,一周僅需注射一次,有效解決兒童治療中的漏針難題。
除了創(chuàng)新專利技術(shù)帶來的長效與安全優(yōu)勢(shì),這一創(chuàng)新藥物在注射體驗(yàn)上也進(jìn)行了多項(xiàng)優(yōu)化,“在臨床上,我們非??粗厣L激素的長期安全性和患兒的依從性。益佩生的穩(wěn)定性、安全性優(yōu)勢(shì)打消了醫(yī)生對(duì)長期用藥的顧慮,人性化設(shè)計(jì)顯著提升患兒配合度?!鳖櫷魅沃赋?,此次納入新版藥品目錄后,價(jià)格降幅超50%,大幅減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),為矮小兒童提供了新的選擇,提高了治療可及性。